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4月25日，渤健和lonis联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。据悉，这是FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法，也是首款基于生物标志物加速批准的ALS疗法。

ALS，俗称渐冻症，是一种进行性神经退行性疾病，临床主要表现为进行性发展的骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动，患者生存时间平均为3～5年，最常见的死因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是ALS的一种罕见遗传性形式，仅占全球约16.8万ALS病例的2%，大多患者疾病进展迅速，发病后生存期不超过3年。

Tofersen是一种反义寡核苷酸药物，根据渤健和Ionis公司早先公开的资料，tofersen的新药申请包含了该药在健康志愿者中进行的1期临床试验、检视剂量爬坡的1/2期临床试验、3期临床试验VALOR以及开放标签扩展期（OLE）试验结果。此外还包含了最近12个月VALOR试验及OLE试验的整合结果。

关键III期VALOR研究数据。医药魔方 图

为期6个月的3期临床试验结果显示，其试验并未达成其主要终点。但生物标志物研究显示，该药可显著降低患者体内SOD1蛋白水平，且降低了与神经轴突损伤相关的神经丝轻链（NfL）的水平。

参考资料：

1.FDA加速批准！致死率100%的百年顽疾迎来创新疗法

https://mp.weixin.qq.com/s/5_uWHCzK3uA1KZ4RQs5JKw

责编：谷雨微